继斩获国家科学技术进步奖二等奖后，由拱墅国投集团招引落地的生物科技企业——杭州本导生物医药科技有限公司（本导基因）再迎重要里程碑。

日前，由本导基因发起的“慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34+造血干细胞（BD211）静脉输注治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性研究”完成备案，备案号为MR-N-31-2026-000126，临床研究机构为上海交通大学医学院附属瑞金医院。这是本导基因落户拱墅后，在基因治疗领域取得的又一项重磅突破，也是拱墅区生命健康产业深耕前沿赛道、聚力科创转化的又一标志性成果。

β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因突变引发的遗传性血液疾病。数据显示，我国中重型地贫患者（含α-和β-地贫）约30万人，其中输血依赖型β-地贫患者达5万例，患者需终身接受输血与祛铁治疗。目前，造血干细胞移植是主要的根治手段，但受HLA配型限制，适用人群较为有限，大量患者面临无有效根治方案的困境，临床亟需安全、高效、可及的创新治疗手段。

针对行业技术痛点与临床刚需，BD211项目采用自体造血干细胞体外基因修饰的技术线路，通过采集患者自身造血干细胞，依托企业自主开发的下一代慢病毒载体平台BDlenti，导入优化后的正常β-珠蛋白基因，再回输患者体内，从根源上修复造血功能，使红细胞恢复表达正常β-珠蛋白能力。

相较于传统技术，BD211具备显著差异化核心优势。其依托的BDlenti平台搭载专利性微型绝缘子元件，是国际首个具备绝缘子保护功能的基因治疗产品，可有效降低慢病毒载体潜在的整合突变与克隆异常扩增风险。同时，产品优化了β-珠蛋白基因表达序列，可治疗包括最严重的β0/β0在内的所有基因型的患者。

BD211在此前的探索性研究中，两例β0/β0患儿接受治疗后摆脱输血依赖接近5年，相关研究结果已发表于国际学术期刊Cell Stem Cell；BD211也完成了一期临床所有患者的给药，在持续的临床随访中，进一步证明了安全性和有效性；此外，本导基因还针对个体化药物成本高昂的问题，通过对病毒载体和细胞工艺的优化，大幅度降低了制造成本，使得患者更容易负担治疗费用。

值得关注的是，本导备案恰逢我国基因治疗行业规范化发展的关键节点。今年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）施行，这是我国首部针对细胞治疗、基因治疗等前沿技术实施全链条监管的行政法规，明确生物医学新技术临床研究实行备案管理，并规定由在我国境内依法成立的法人担任临床研究发起机构。

本导基因正式成为临床研究发起机构、瑞金医院为临床实施机构，意味着企业由过去的“支持方”转变为临床研究的“发起方”，成为临床研究的设计者、推动者与成果所有者，标志着BD211项目在权责架构、合规路径与质量控制三个维度均完成了全面升级，全面具备了加速BD211临床转化与商业化合作的核心先决条件。

今年3月，本导基因正式落户拱墅。落地仅四个月，企业自主研发的类病毒VLP递送技术，助力“致盲性眼底综合病诊治策略的创建与应用”项目斩获国家科学技术进步奖二等奖，实现“落地即突破、扎根即出彩”的高质量发展态势。此次完成备案，硬核科研实力再次获得国家级权威认可。

企业的快速成长，离不开拱墅区优质的产业沃土与精准的科创赋能。作为杭州生命健康产业核心承载区，拱墅区将生命健康纳入“1+4”核心产业赛道，将生物医药产业列为“115X”先进制造业集群重点支柱领域，打造了半山生命健康谷、华东医药生物创新智造中心、华东生命科学产业园、康桥健康产业园、杭州国际生命科学创新园、凤栖谷生命健康产业园等组成的“一谷五园”格局，构建起覆盖研发、临床、生产、转化的全链条产业生态。同时，联动省市区各级产业基金、人才政策与市场化资本资源，为科创企业提供技术对接、人才培育、资本赋能、成果转化等全方位服务，形成“引企、育企、强企”的良性循环。

拱墅国投集团作为区域产业赋能主力军，将持续锚定区域生命健康产业高质量、国际化发展目标，深耕生物医药核心赛道，持续以资本链接、场景对接、精准服务、人才培育、临床转化为抓手，持续完善产业培育体系、优化科创发展生态、集聚高端创新资源，让更多“科研种子”在拱墅沃土上生根发芽、茁壮成长。